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Distrofia di Duchenne. Al Policlinico di Messina si studiano le azioni antiossidanti e antinfiammatorie di un integratore derivato dalla soia. La sperimentazione sarà finanziata da Parent Project Onlus, l’associazione di genitori che combatte contro la grave malattia rara, attraverso il Fondo Daniele Amanti. Lo studio pilota, che sarà svolta presso U.O.C. di Neurologia e Malattie Neuromuscolari del Policlinico “G. Martino” di Messina e coordinato dal professor Giuseppe Vita e dalla dottoressa Sonia Messina, sarà volto a testare sicurezza, tollerabilità ed eventuali effetti positivi sui parametri clinici di un integratore derivato dalla soia. In questa prima fase, che partirà nei primi mesi del 2011 e vedrà coinvolti 15 bambini deambulanti con diagnosi di Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD), saranno realizzate valutazioni cliniche e laboratoristiche complete. Se i risultati ottenuti, utilizzando il modello sperimentale murino della DMD (il topo mdx) e già pubblicati su varie riviste internazionali, saranno confermati, si passerà ad uno studio di Fase III, su una più ampia popolazione. Nella DMD la mancanza della proteina Distrofina crea delle alterazioni cellulari che danno vita a quadri di necrosi seguiti da cicli di rigenerazione, che però si esauriscono nel tempo lasciando il posto ad una sostituzione fibro-adiposa del tessuto con le note alterazioni funzionali conseguenti. Da molti anni il gruppo di ricerca studia i meccanismi patogenetici alla base della Duchenne ed indaga gli effetti di nuovi approcci terapeutici. Con quest’importante progetto di ricerca, si raggiunge un nuovo traguardo per l'associazione e, soprattutto, per Fabio Amanti, ideatore del Fondo e padre di Daniele, un bambino di tre anni e mezzo a cui è stata diagnosticata una mutazione molto rara nel gene della distrofina a soli sei mesi d'età. Il Fondo, infatti, già finanzia uno studio di ricerca per correggere geneticamente le cellule muscolari distrofiche di topo mediante un cromosoma artificiale umano e procedere al trapianto autologo, cioè senza donatore, condotto da Giulio Cossu, della Divisione di Medicina Rigenerativa del San Raffaele di Milano. Il Fondo Daniele Amanti, istituito presso Parent Project Onlus, nasce da un appello lanciato su Facebook da Fabio Amanti per aiutare suo figlio Daniele che ha, da subito, ricevuto il sostegno della scrittrice Cinzia Lacalamita con il suo libro “Daniele. Storia di un bambino che spera” e di personaggi dello spettacolo tra i quali, Gianmarco Tognazzi e Luca Ward. In un anno e mezzo, ha raggiunto oltre 20.000 sostenitori e raccolto più di 450.000 euro. La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker (DMD e DMB) è una malattia genetica causata da un’alterazione del gene della distrofina localizzato sul cromosoma X. Nell’età adulta, la degenerazione muscolare determina una grave compromissione del muscolo cardiaco, del diaframma e dei muscoli intercostali fino a rendere necessaria l'assistenza respiratoria. Attualmente, non esiste una cura specifica ma un trattamento multidisciplinare che ha consentito di raddoppiare le aspettative di vita. Si stima che in Italia siano circa 5.000 le persone affette dalla patologia. Parent Project Onlus, l’associazione di genitori fondata nel 1996, è impegnata nel finanziamento diretto della ricerca scientifica e riveste un ruolo fondamentale nello studio di interventi mirati a sostenere le persone affette dalla distrofia di Duchenne e Becker e le loro famiglie. Per ricevere maggiori informazioni sulle attività del Fondo Daniele Amanti e sugli altri progetti di Parent Project Onlus si può telefonare al numero 06 66182811 Per sostenere il Fondo Daniele Amanti: c/c postale 94255007 c/c bancario BCC Ag. 19 IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775 - intestati a Parent Project Onlus - causale: Fondo Daniele Amanti. Ufficio stampa Parent Project Onlus Stefania Collet - Tel. 06 66.18.28.11 – Cell. 349 5737747 email ufficiostampa@parentproject.it Francesca Bottello - Tel. 06 66.18.28.11 email f.bottello@parentproject.it |
Duchenne dystrophy. At the Polyclinic of Messina will be studied the antioxidant and anti-inflammatory actions of a supplement derived from soy. The trial will be supported by Parent Project Onlus, the parents' association that fights against the severe disease is rare, through the Daniele Amanti Fund. The pilot study, which will be held at U.O.C. Neurology and Neuromuscular Diseases of the Policlinico "G. Martino "Messina and coordinated by Professor Giuseppe Vita and Dr. Sonia Messina, will be designed to test safety, tolerability, and any positive effects on clinical parameters of a supplement derived from soy. In this first phase, which will start in early 2011 and will involve 15 children with ambulatory diagnosis of Duchenne muscular dystrophy (DMD), complete clinical and laboratory evaluations will be made. If the results obtained using the experimental murine model of DMD (mdx mouse) and already published in various international journals, are confirmed, it will go to a Phase III, on a broader population. In DMD lack dystrophin protein creates cellular alterations that create pictures of necrosis followed by regeneration cycles, but are depleted over time, leaving room for a replacement fibro-adipose tissue with known physiological changes resulting. For many years the research group studied the pathogenetic mechanisms underlying Duchenne and investigates the effects of new therapeutic approaches. With this important research project, it reaches a new milestone for the association and, most importantly, Fabio Amanti, creator of the Fund and the father of Daniele, a three and a half years have been diagnosed with a rare mutation in dystrophin gene in only six months old. The Fund, in fact, already funded a research study to correct the muscle cells genetically dystrophic mice with a human artificial chromosome and proceed to autologous transplantation, that is, without a donor, led by Giulio Cossu of the Division of Regenerative Medicine of the San Raffaele Hospital in Milan . The Daniele Amanti Fund, set up at Parent Project Onlus, stems from an appeal launched on Facebook by Fabio Amanti to help his son Daniele, who has, by now, received the support of the writer Cinzia Lacalamita with his book "Daniele. Storia di un bambino che spera " and show business personalities including, Gianmarco Tognazzi and Luca Ward. In a year and a half, has reached more than 20,000 supporters and collected more than 450,000 €. Duchenne and Becker muscular dystrophy (DMD and BMD) is a genetic disorder caused by an alteration of the dystrophin gene located on chromosome X. In adulthood, the muscle degeneration leads to severe impairment of cardiac muscle, diaphragm and intercostal muscles to make the required respiratory assistance. Currently, there is no specific cure but a multidisciplinary treatment that has allowed a doubling of life expectancy. It is estimated that in Italy there are about 5,000 people affected by the disease. Parent Project Onlus, the parents' association founded in 1996, is engaged in direct funding of scientific research and plays a key role in the study of interventions aimed at supporting those affected by Duchenne and Becker and their families. To receive more information on the activities of the Fund and other projects I Love Daniel Parent Project Onlus, telephone the number 06 66182811 To support the Daniele Amanti Fund: c / c postale 94255007 c/c Banca di Credito Cooperativo Agenzia 19 IBAN IT 38 V 08 327 03 219 000 000 005 775 - payable to Parent Project Onlus - reason: Fondo Daniele Amanti. |
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